2011年11月24日木曜日

Geron ES細胞臨床試験中止

Geronが、ES細胞の臨床試験を中止した。
 ジェロンは、ヒト胚性幹細胞(ES細胞)を使った臨床試験(治験)から撤退
すると発表した。同社は昨年から交通事故などで脊髄を損傷し、手足が
まひしたりした患者に対し、世界初のヒトES細胞を使った治験を手掛けて
いた。

Geron
・経営上の問題で臨床試験から撤退
・脊髄損傷患者5人へGRNOPC1を使った臨床試験を実施中
・15年間の追跡調査を行う
・今のところ重大な副作用は確認されていない
・新たな参加者は募らない
・抗がん剤の開発に集中

韓国車バイオ・アンド・ディオステックと米ACTと共同で開発
・シュタルガルト病治療の網膜疾患治療剤
・網膜損傷患者に幹細胞を移植すると、6週間で効果が確認
 3年程度で第1相から第3相までの臨床試験を終える

新薬開発は巨大な資本が必要と言われていたが、資本が少ないベンチャー
では難しいことが証明された。資金獲得のために、リスクが高い脊髄損傷
への臨床試験を実施。結局、すぐに効果を得られなかった。
ES細胞は、細胞レベルの話で、治療への適用は、もう少し、時間が必要な
ようだ。

ES細胞とiPS細胞


---ES細胞の臨床試験、米社が撤退 経営上の問題で---
2011年11月16日0時58分
http://www.asahi.com/science/update/1116/TKY201111150745.html

 米バイオベンチャー、ジェロン(本社・カリフォルニア州)は14日、ヒト胚(はい)性幹細胞(ES細胞)を使った臨床試験(治験)から撤退すると発表した。同社は昨年から交通事故などで脊髄(せきずい)を損傷し、手足がまひしたりした患者に対し、世界初のヒトES細胞を使った治験を手掛けていた。
 経営上の問題が理由としている。治験で今のところ重大な副作用は確認されていないといい、すでに開始した治験は続けるが、新たな参加者は募らない。同社は「幹細胞治療計画の進展のため、技術的、財政的なパートナーを探している」としているが、同社は抗がん剤の開発に集中していくという。
 同社の治験はヒトES細胞を使った再生医学の先端例として注目されているが、米紙ニューヨーク・タイムズによると、これまで4人に行われた治験で、効果がみられたとの結果は得られていないという。また米紙ワシントン・ポストは「希望を持たせておいて金銭上の理由でやめるとはひどい」という患者団体側の声を紹介している。


---ES細胞臨床試験、先頭走る米ジェロン社が撤退---
2011年11月16日03時03分 読売新聞
http://www.yomiuri.co.jp/science/news/20111116-OYT1T00088.htm

 ES細胞(胚性幹細胞)を用いた世界初の臨床試験を行っている米バイオ企業のジェロン社(本社・カリフォルニア州)が15日、再生医療事業から撤退する方針を発表した。
 様々な種類の細胞に変化できるES細胞やiPS細胞(新型万能細胞)は、日本でも実用化を目指した臨床研究が計画されているが、先頭を走る同社の撤退で、事業化の難しさが浮き彫りになった。
 同社は、神経になる細胞をES細胞から作り、脊髄損傷の患者に移植する臨床試験を、昨年10月から進めている。同社は撤退の理由を、「がん関連事業に経営資源を集中するため」とし、ES細胞関連の事業を引き受ける企業を探している。


---Economics, not science, thwarts embryonic stem cell therapy---
November 21, 2011|By Eryn Brown, Los Angeles Times
http://articles.latimes.com/2011/nov/21/health/la-he-geron-stem-cell-20111121

Geron Corp. pulls the plug on its ambitious effort to reverse spinal damage and will focus instead on financially less risky cancer drugs.

For patients paralyzed by spinal cord injuries, Geron Corp.'s stem cell research was the shining hope.

The biotech firm showered scientists with millions of dollars to develop a treatment to reverse spinal damage. The therapy was the first treatment derived from embryonic stem cells to be cleared by the Food and Drug Administration for testing in humans.

But last week, Geron abruptly pulled the plug on its pioneering trial and the rest of its stem cell business, including early work on treatments for heart ailments, diabetes and other diseases. Pursuing futuristic cures through regenerative medicine was financially riskier than focusing on the company's two cancer drugs, which were further along in development, company executives said.

People who had pinned their hopes on stem cells reacted with dismay.

"It was like someone ripped my heart out," said Sabrina Cohen, who was paralyzed in a car accident in 1992 and runs a research foundation in Miami.

At first blush, Geron's decision called into question the plausibility of curing diseases with embryonic stem cells. They have the ability to grow into any kind of cell in the body, and laboratories around the world have spent hundreds of millions of dollars trying to turn them into replacement parts such as insulin-secreting islet cells for people with diabetes.

Industry watchers say the science of stem cell medicine remains sound. It's just the economics that are shaky.

Geron, based in Menlo Park, Calif., was always fighting an uphill battle, seeking funding for a venture fraught with medical and regulatory obstacles at a time when skittish investors wanted certainty. Faced with dwindling resources, Geron had a safer option and ran with it.

"Companies are looking to double down on their most promising programs," said Dr. George Q. Daley, director of the stem cell transplantation program at Children's Hospital Boston.

Geron made history in January 2009, when the FDA allowed it to test the safety of a stem-cell-based product known as GRNOPC1. Scientists hoped the therapy would help rebuild fragile neurons in the spinal cord that were damaged in car crashes, falls and other accidents, restoring sensation and mobility to paralyzed patients. The first of five patients to participate in the Phase 1 safety trial got an injection in October 2010.

Everything seemed to be proceeding smoothly. In May, the California Institute for Regenerative Medicine granted Geron a $25-million loan to support the trial. In October, Geron reported that four patients who had received doses of GRNOPC1 tolerated the treatment well. (Stanford announced Friday that its doctors had treated a fifth patient on Wednesday, even though the trial had been suspended.)

But Geron's funds were running low. Rather than try to raise money in a tight market, the company decided to devote the roughly $150 million it had left to push its two cancer drugs through ongoing clinical trials.

Geron announced last Monday that it would eliminate 66 jobs - almost 40% of its workforce - and seek "partners" to take over its stem cell business. It repaid the $6.4 million it had thus far borrowed from the California institute, plus interest.

That the decision apparently had everything to do with money and nothing to do with the science frustrated patients like Cohen. "We have all the ingredients to cook the omelet, but we don't have the pan," she said.

Others noted that Geron faced special obstacles in getting GRNOPC1 off the ground.

For starters, the company had to invest a great deal of money and effort to figure out how to shepherd a new class of drug through the FDA approval process, said Jonathan Thomas, chairman of the California institute.

What's more, the ethical problems of using cells that were created by destroying embryos compounded the company's difficulties raising capital.

Many biotech start-ups benefit from hefty grants from the National Institutes of Health, but until 2009 the agency largely remained on the sidelines of embryonic stem cell research. Political concerns "certainly dissuaded wider involvement by pharmaceutical and biotech companies," Daley said.

The emergence of an alternative type of flexible cell that isn't made from embryos may have diverted funding and attention from trials like Geron's, he said.

Some pointed to other challenges: Perhaps reversing spinal cord injuries was an overambitious goal for medicine's first embryonic stem cell therapy.

"They selected something at the beginning that may have been very sexy - making Christopher Reeve walk - but the problem is, you have to take reality into account," said Dr. Robert Lanza, chief scientific officer for Santa Monica-based Advanced Cell Technology, the only other company with a clinical trial of a therapy based on embryonic stem cells.

Advanced Cell Technology grows the stem cells into a type of retinal cell that was lost in patients with eye diseases like dry age-related macular degeneration. The replacement cells are meant to pick up where the old ones left off.

"Our cells don't have to do anything spectacular," Lanza said - unlike Geron's therapy, which to get dramatic results would have to rehabilitate neurons that extend from the spine to the brain, he said.

Geron will continue to monitor the five patients who received GRNOPC1 for 15 years. Whether another company will come forward to take over Geron's stem cell business is unclear.

Nessan Bermingham, a managing director of investment firm Bio Equity Capital in Boston, said he thought "a number of key players" in the pharmaceutical industry would at least enter discussions with Geron. Thomas said his agency would welcome any potential buyer with a California presence to apply for a loan "of similar magnitude to what we gave Geron."

Even if economic and scientific barriers ultimately doom GRNOPC1, it would not be a death knell for embryonic stem cell medicine.

Geron may not benefit from its years of investment and trailblazing on the regulatory front, Thomas said, but companies that carry the work forward will reap the rewards.


---胚性幹細胞の臨床試験、韓国企業が先頭に---
2011/11/17 08:08
李永完(イ・ヨンワン)記者
朝鮮日報/朝鮮日報日本語版
http://www.chosunonline.com/site/data/html_dir/2011/11/17/2011111700424.html

ライバル米企業が試験中断
 胚(はい)性幹細胞による治療剤開発競争で、韓国のライバルだった米バイオ企業ジェロンが臨床試験の中断を発表した。これにより、韓国企業が胚性幹細胞を使った世界初の治療剤開発競争で先頭に立った。
 ジェロンは14日、胚性幹細胞による治療剤開発プログラムを中止すると発表した。ジェロンは昨年10月、世界で初めて米食品医薬品局(FDA)から胚性幹細胞による治療剤の臨床試験の認可を受け、これまでに脊髄損傷の患者4人に胚性幹細胞を移植した。同社は「資金不足と不安定な経済状況の中、第2相臨床試験を進めている抗がん剤に集中するため、胚性幹細胞の臨床試験を中断した」と説明した。
 ジェロンの臨床試験中断を受け、胚性幹細胞による治療剤で、世界各国の承認を受け、臨床試験が進められているのは、韓国の車病院傘下の車バイオ・アンド・ディオステックが米ACTと共同で開発している網膜疾患治療剤だけとなった。
 両社は昨年10月、網膜が遺伝子異常で損傷したシュタルガルト病の治療に関する米国国内での臨床試験認可を受け、今年1月には網膜の中心にある黄斑が老化で損傷した加齢黄斑変性に関する臨床試験も認められた。韓国でも今年5月にシュタルガルト病に関する臨床試験が認可されている。
 専門家の間では、ジェロンの失敗は予想されていた。英ニューカッスル大のエリソン・マードック教授はニューサイエンス誌のインタビューで「脊髄損傷は非常に複雑な疾病で、医学的に見て、胚性幹細胞による最初の治療剤の開発目標には適していなかった」と指摘した。
 これに対し、網膜損傷は脊髄損傷よりも治療効果を上げられる可能性が高いとみられていた。車病院幹細胞研究所の鄭炯敏(チョン・ヒョンミン)所長(車バイオ・アンド・ディオステック社長)は「網膜損傷患者に幹細胞を移植すると、6週間で効果が確認できる。3年程度で第1相から第3相までの臨床試験を終えることができるとみている」と説明した。
 韓国のバイオ企業、FCBケミカルは今年6月、世界で初めて、体性幹細胞を使った治療剤の販売認可を取得した。仮に車バイオ・アンド・ディオステックが胚性幹細胞の治療剤の認可を取得すれば、韓国は体性幹細胞、胚性幹細胞の双方で世界初の治療剤開発国となる。

1 コメント:

匿名 さんのコメント...

朝鮮日報の記事について

アメリカの企業と共同でやってるのに、なぜ"韓国企業が先頭に"などという見出しが付いているのか。